Препарат, защищающий митохондрии, замедлил прогрессирование тяжелой формы мышечной дистрофии у новой линии лабораторных мышей. Ученые Марийского государственного университета вместе с коллегами разработали и использовали для доклинических испытаний сложную модель мышечной дистрофии Дюшенна у грызунов, которая максимально воспроизводит патологию у человека. На этой модели исследователи продемонстрировали, что вещество VBIT-4, блокирующее кальциевый канал митохондрий (энергетических станций клетки), замедляет течение заболевания.

«Вместе с коллегами из Института биологии гена РАН мы описали новую модель дистрофии Дюшенна. Мы перенесли делецию (отсутствие определённого фрагмента) в гене дистрофина на генетический фон мышей линии DBA/2, отличающейся пониженной способностью к восстановлению тканей. Это дало возможность получить животных с тяжелым прогрессирующим заболеванием, проявляющимся значительной кальцификацией, фиброзом (замещением здоровой ткани рубцовой) и мышечной слабостью. Такой подход крайне важен для адекватной оценки потенциальных вариантов терапии», — рассказал «Известиям» руководитель исследования, поддержанного грантом РФН, доктор биологических наук, профессор Марийского государственного университета Михаил Дубинин.

Препарат снизил уровень кальция в митохондриях мышц, предотвратил их кальцификацию, повреждение и замещение мышечной ткани на рубцовую, неспособную выполнять функции движения. К примеру, у животных с тяжелой формой миодистрофии наблюдалось снижение содержания кальция в митохондриях примерно на 15%. Это положительно сказалось на состоянии мышц: улучшилась их структура, уменьшилось отложение кальция в тканях и сократилась площадь фиброза.

Кроме того, исследователи оценили мышечную силу у грызунов. С помощью специальной установки измеряли, насколько сильно животные цепляются передними лапами за толстую проволоку. Было выявлено, что инъекции препарата VBIT-4 увеличили мышечную силу на 40% у группы с тяжелой формой заболевания.

Данное открытие способствует созданию новых способов лечения мышечной дистрофии Дюшенна, ориентированных на поддержание нормального функционирования митохондрий в мышечных клетках.

Подробности в эксклюзивном материале «Известий»:

Мыши и мускулы: уникальные грызуны помогут в терапии врожденной миодистрофии