Российские исследователи продемонстрировали эффективность нового метода праймированного геномного редактирования. Работу провели специалисты из Медико-генетического научного центра имени академика Н.П. Бочкова Министерства науки и высшего образования совместно с Федеральным медицинским биофизическим центром имени А.И. Бурназяна ФМБА.

Эксперты изучали наиболее распространенный в европейской популяции патогенный вариант гена CFTR – F508del, связанный с трехнуклеотидным делецией, вызывающим муковисцидоз. Как объяснили ученые, в настоящее время для больных с этой патологией разработаны таргетные препараты, которые значительно улучшают состояние пациентов. Тем не менее, их назначение определяется строго генотипом, поскольку не для каждого патогенного варианта такая терапия эффективна. Еще одна сложность в том, что лекарства нужно принимать всю жизнь. Поэтому поиск способов корректировки самой причины болезни, а именно генетических изменений, остается важной задачей.

Недавние исследования лаборатории геномного редактирования МГНЦ выявили, что система праймированного редактирования проявляет значительно большую эффективность, чем другие методы. В отличие от них, данная система вызывает разрыв только в одной цепи ДНК, что увеличивает безопасность процедуры. Кроме того, она не вызывает эффекта офф-таргет, когда повреждения ДНК появляются в некорректных участках.

Однако эффективность технологии бывает нестабильной и зависит от множества факторов. Ученые создали и протестировали 12 модифицированных вариантов системы для корректировки патогенного варианта CFTR в базальных клетках дыхательных путей, взятых у пациентов. Один из вариантов показал эффективность выше стандартного редактора почти в 2,13 раза.

Подробнее об этом читайте в эксклюзивном материале «Известий»:

Все коды записаны: улучшенный геномный редактор поможет в лечении редких болезней