15 декабря в пресс-центре МИЦ «Известия» Всероссийское общество редких (орфанных) заболеваний (ВООЗ) провело обсуждение, посвященное проблемам и перспективам развития медицинской помощи взрослым пациентам с орфанными заболеваниями. На встрече эксперты обменялись мнениями о существующих барьерах в оказании помощи и возможных путях их преодоления в системе здравоохранения.
«Обеспечение преемственности терапии, госзаказ на ведение общероссийского регистра, создание реабилитационных центров — все это острые социальные проблемы, требующие решений», — сказала Екатерина Захарова, д.м.н., заведующая лабораторией наследственных болезней обмена веществ ФГБНУ МГНЦ им. академика Н. П. Бочкова, председатель экспертного совета ВООЗ.
«Появление клинических рекомендаций, таргетной патогенетической терапии повысило доступность лечения, — говорит Сергей Клюшников, к.м.н., ведущий научный сотрудник 5-го неврологического отделения ФГБНУ „Научный центр неврологии“. Однако выпускники фонда „Круг добра“ сталкиваются с недоступностью жизнеспасающей терапии. В меньшей степени это касается зарегистрированных препаратов и в большей — незарегистрированных препаратов. Число выпускников „Круга добра“ будет расти, появляется инновационная терапия, а значит бюджет, система медико-генетического консультирования, социального обеспечения столкнутся с дополнительной нагрузкой».
«Согласно нашим опросам, менее чем 50% взрослым пациентов доступна возможность продолжать лечение, они добиваются его через суды, сталкиваются с нерегулярным снабжением, недоступностью даже базовой терапии, амбулаторной помощи, — рассказала Ирина Мясникова, председатель правления ВООЗ, член попечительского совета фонда „Круг добра“. Госпрограммы не расширяются на современные препараты. Например, в ВЗН входит лишь один препарат-муколитик для пациентов с муковисцидозом. Инновационная трехкомпонентная таргетная терапия, которая качественно меняет жизнь пациентов, остается недоступной».
«Погружение заболеваний, имеющих зарегистрированную терапию в 403 ПП, позволит обеспечить пациентов, остающихся без терапии по причине отсутствия инвалидности, в том числе выпускников Фонда «Круг добра», применить резервный механизм софинансирования, оценить общее количество пациентов благодаря ведению государственного регистра и развивать механизм централизованных закупок. Не всем выпускникам Фонда терапия была продолжена в связи с отсутствием инвалидности, защитить интересы пациента не удалось даже в суде, суд отметил, отсутствие оснований к организации льготного лекарственного обеспечения. Заболевания, не имеющие зарегистрированной терапии, могут обеспечиваться из 890 ПП, что будет стимулировать регистрацию препаратов на территории России, при этом на региональную льготу также выделяются межбюджетные трансферты, — считает Наталья Смирнова, юрист I категории, член экспертного совета по редким заболеваниям при комитете по охране здоровья при ГД РФ, юрист ВООЗ.