В России завершили третью стадию клинических испытаний нового препарата, предназначенного для пациентов с иммунной тромбоцитопенией. Этот лекарственный препарат является более доступным биоаналогом зарубежного средства, цена которого в РФ довольно высокая. При данном заболевании организм разрушает собственные тромбоциты, что приводит к появлению синяков и внезапным кровотечениям. Специалисты отмечают, что российский аналог будет востребован у пациентов. Подробности о результатах испытаний препарата представлены в материале «Известий».

Что представляет собой иммунная тромбоцитопения

Исследователи из магистерской программы Public Health Sciences университета ИТМО совместно с биотехнологической компанией «Герофарм» и российскими коллегами завершили третью фазу клинических испытаний нового препарата для лечения иммунной тромбоцитопении.

Иммунная тромбоцитопения (ИТП) — это редкое заболевание, при котором иммунная система организма атакует и уничтожает тромбоциты, то есть кровяные клетки, участвующие в остановке кровотечений. У пациентов с ИТП часто наблюдаются частые носовые кровотечения, более долгий процесс заживления синяков, а также возможны кровоизлияния в кожу и слизистые оболочки. Кроме физического дискомфорта, болезнь влияет на повседневную жизнь больных, вызывая тревожность, ограничение активности и осложнения в процессе лечения.

Справка «Известий»

ИТП может возникнуть в любом возрасте, однако чаще диагностируется у женщин и пожилых людей. Ежегодно на 100 тыс. взрослых заболеванием страдают от трех до шести человек. У детей болезнь встречается реже. В России уровень заболеваемости сходен с другими странами. У многих взрослых заболевание приобретает хроническую форму и требует длительного наблюдения и терапии.

Несмотря на редкость ИТП, заболевание хорошо исследовано, а современные препараты позволяют больным вести полноценную жизнь, сообщили ученые. Одним из таких препаратов является энплейт (также известный как ромиплостим или синтезированный белок AMG531), который включен в рекомендации Минздрава РФ и перечень жизненно необходимых лекарств России.

Однако оригинальный препарат энплейт стоит дорого. В связи с этим фармацевтические компании занимаются разработкой биосимиляров — аналогов оригинальных биопрепаратов, обладающих той же эффективностью и безопасностью, но по значительно более доступной цене.

Так, российская фармацевтическая компания создала новый биосимиляр ромиплостима — белок GP40141. Группа исследователей, включая специалистов из ИТМО, представила данные третьей, завершающей фазы испытаний препарата.

В исследовании приняли участие 136 пациентов из 16 медицинских учреждений России. Пациенты были разделены на две группы: одна группа получала биосимиляр GP40141, другая — оригинальный препарат энплейт. Основной задачей испытания было оценить эффективность нового препарата и его способность восстановить нормальный уровень тромбоцитов в крови.

К десятой неделе терапии положительный ответ (достижение требуемой концентрации тромбоцитов) наблюдался у 78% пациентов, принимавших биосимиляр, и у 85% участников, получавших оригинальное средство. Кроме того, по ходу исследования не выявлено значимых различий в ключевых параметрах эффективности, таких как стабильность и длительность действия препарата. Новый препарат также показал безопасность, показатели побочных эффектов были сопоставимы с оригинальным препаратом, при этом все нежелательные реакции были мягкими.

Ученые подчеркнули, что во время исследования была подтверждена низкая иммуногенность препарата: нейтрализующие белок антитела обнаружены лишь у нескольких пациентов, и даже в этих случаях отсутствие влияния на общую эффективность терапии осталось доказано.

— Это исследование интересно тем, что в нем участвовали пациенты, уже лечившиеся энплейтом, которых переводили на терапию биоаналогом. Применение такой методологии позволило получить не только данные об эффективности биоаналога, но и проверить безопасность перехода с оригинального препарата на аналог. Перевод не повлиял на эффективность и безопасность лечения, — заявила магистрантка Public Health Sciences в ИТМО, медицинский научный советник R&D компании «Герофарм» Екатерина Проценко.

Особенности российского биоаналога

Исследователи также внедрили два важных новшества. Во-первых, они использовали in silico моделирование (компьютерные симуляции) для обоснования конечной точки исследования и расчетов выборки, что позволило оптимизировать дизайн исследования, сократить длительность и уменьшить затраты.

— Во-вторых, мы впервые включили в исследование пациентов, ранее получавших другой ТПО-агонист — элтромбопаг, и показали, что даже при слабом ответе на предыдущую терапию возможен хороший ответ на смену препарата. Это создает новые возможности для лечения сложных пациентов, — рассказал «Известиям» выпускник магистерской программы Public Health Sciences Владислав Ковалик.

Новый биосимиляр уже получил регистрационное удостоверение, и пациенты смогут бесплатно получать препарат по госпрограммам.

Разработка считается перспективной и востребованной. Этот биоаналог стимулирует костный мозг к выработке большего количества тромбоцитов, снижая риск кровотечений при иммунной тромбоцитопении, сообщил «Известиям» руководитель центра превосходства «Персонифицированная медицина» Казанского (Приволжского) федерального университета, член-корреспондент Академии наук Республики Татарстан Альберт Ризванов.

— В многоцентровом исследовании третьей фазы препарат показал эффективность и безопасность, сопоставимые с оригиналом. В России он уже зарегистрирован и внесен в перечень жизненно необходимых и важнейших лекарственных препаратов (ЖНВЛП). Это значит, что препарат будет доступен по госпрограммам при хронической форме ИТП и длительном лечении, что гарантирует устойчивый спрос, — отметил эксперт.

Успешные испытания российского препарата в такой сложной и высокотехнологичной области, как лечение аутоиммунных гематологических заболеваний, свидетельствуют о зрелости отечественной фармацевтической отрасли и стабильности системы здравоохранения, рассказал «Известиям» эксперт НТИ «Хелснет», председатель совета директоров группы компаний «Диакон» Андрей Варивода.

— Для системы здравоохранения это двойная выгода. Во-первых, мы видим высокий уровень и открытость проведенных клинических исследований. Во-вторых, доступность эффективного аналога позволяет обеспечить бесперебойное лечение и, вероятно, оптимизировать бюджетные расходы. Экономия может быть направлена на развитие других направлений, включая раннюю диагностику и лечение редких заболеваний, — подчеркнул эксперт.

Работа опубликована в научном журнале eJHaem.