В перспективе генная терапия способна применяться для борьбы не только с редкими наследственными недугами, но и с более распространенными заболеваниями, в том числе онкологией и патологиями сердечно-сосудистой системы. Вместе с тем разработка подобных лекарств остается трудной задачей, поскольку большинство болезней имеют многофакторную природу. Об этом 9 августа «Известиям» сообщил доктор биологических наук, профессор кафедры генетики МГУ Михаил Скоблов.
По словам ученого, работы по применению генной терапии к распространенным болезням идут уже несколько лет. Одним из удачных примеров является CAR-T-клеточная терапия, доказавшая свою результативность против ряда онкологических патологий крови.
«Это большая область медицины, но простой ответ — да, такие исследования ведутся довольно давно. Многие наверняка слышали об успехах CAR-T-клеточной терапии для лечения ряда онкологических заболеваний крови, которая оказалась очень эффективной», — отметил Михаил Скоблов.
Эксперт также обратил внимание на то, что у большинства широко распространенных болезней сложный механизм развития. Они возникают не из-за какой-то одной мутации в гене, а под влиянием комбинации разнообразных причин: десятков и сотен генетических вариантов, привычек человека и экологических условий.
«Создать универсальную генную терапию для таких заболеваний значительно сложнее, чем для редких моногенных болезней, где причиной патологии является конкретное нарушение в одном гене», — пояснил специалист.
Скоблов подчеркнул, что главным барьером на пути масштабного внедрения генной терапии по-прежнему служат вопросы безопасности. Даже после многих лет научных работ число разрешенных лекарств невелико, что объясняется проблемами с эффективностью и риском нежелательных реакций.
«Известны случаи неудачных испытаний, связанные с высокой токсичностью, летальными иммунными ответами или угасанием терапевтического эффекта. Такие ситуации приводили к приостановке клинических исследований», — рассказал ученый.
По мнению специалиста, переход генной терапии в клиническую практику невозможен без продолжительного этапа испытаний. Ученым предстоит выполнить множество экспериментов, чтобы доказать действенность лекарств и их безопасность для биологических систем.
Больше информации о будущем генной терапии и ее потенциале в терапии разных болезней — в публикации «Известий»:
Ген по назначению: сможет ли медицина научиться исправлять ошибки ДНК