Исследователи из направления «Генная терапия» Научного центра трансляционной медицины Университета «Сириус» создали инновационную технологию, которая может стать значительным достижением в сфере российской генной терапии наследственных заболеваний глаз. Ранее многие из таких состояний считались неизлечимыми из-за сложностей с доставкой больших генетических участков.
В своей работе ученые применили механизм белкового сплайсинга — естественный процесс, при котором специальные молекулы, называемые «интеинами», способствуют соединению двух частей белка в единую полноценную молекулу. Благодаря этому им удалось внутри клеток создавать крупные терапевтические белки. Данная методика позволит целенаправленно вводить препараты с исправленными генами в сетчатку глаза, восстанавливая функции, утраченные вследствие мутаций.
«Мы продемонстрировали, что наша технология одинаково эффективно функционирует в клетках и человека, и мыши, что открывает перспективы применения в заместительной терапии для доставки генов, которые раньше считали слишком крупными. Сейчас наша команда сосредоточена на оценке биологической безопасности и эффективности прототипа препарата in vivo. Если результаты будут положительными, на основе этой технологии можно будет создавать новые средства для лечения ретинопатий и множества других наследственных заболеваний», — сообщил «Известиям» младший научный сотрудник направления «Генная терапия» в Университете «Сириус» Андрей Бровин, выпускник первой аспирантской группы по направлению «Молекулярная биология».
Разработанная технология уже была использована для создания прототипа средства для лечения болезни Штаргардта — одной из наиболее распространенных наследственных форм макулярной дегенерации.
Подробности читайте в эксклюзивном материале «Известий»:
Очный план: ученые сделали прорыв в генной терапии наследственных болезней глаз